En phase 3 d’une étude clinique internationale, la biotech basée à St-Louis (68) prépare une levée de fonds de 60 M€ pour soutenir et diversifier son développement clinique.

Au fil de la confirmation des promesses de son candidat médicament pour le traitement des cancers du sang et de la moelle, la discrète biotech installée à la frontière franco-suisse sort du bois. L’entreprise, fondée en 2020 par des anciens de Novartis à partir d’une molécule – le mocravimod – développée et testée en phase 2 par le laboratoire suisse, fait valoir depuis sa création des perspectives encourageantes. « Les patients atteints de LMA (leucémie aiguë myéloïde) qui ont aujourd’hui la chance d’être traités par desgreffes de cellules souches sont exposés à une probabilité de décès de 10 % à un an, et de30 %à deux ans, en raison d’un risque élevé d’effets secondaires, le GvHD, lorsque le greffon se retourne contre son hôte et attaque ses tissus » , explique le CEO et cofondateur de la biotech, Florent Gros, qui a lui-même vécu cette situation de donneur pour sa soeur atteinte de ce cancer du sang. « L’avantage de notre molécule est qu’elle traite à lafois cet effet secondaire tout en conservant un effet anti cancer prononcé. » Selon les études de Novartis, le mocravimod améliore ainsi le taux de survie des malades jusqu’à 40 % à deux ans par rapport aux traitements actuels, en diminuant la réaction du greffon contre l’hôte, et ce, sans réduire l’activité anti-cancer, ni entraîner d’effets secondaires.

Une phase 3 à deux objectifs

Pour valider ces premiers résultats, Priothera vient de lancer une étude clinique de phase 3 sur deux doses en aveugle auprès de 250 patients dans une centaine d’hôpitaux dans le monde : États-Unis, France, Royaume-Uni, Japon, Taïwan, Amérique latine, etc. « Cette phase vise deux objectifs : une diminution de 20 % du risque de récidive à un an et/ou une augmentation de 20 % de la survie des patients à deux ans », précise le dirigeant. Les résultats définitifs seront donc connus fin 2026, pour une mise sur le marché envisagée fin 2027.

The group believes mocravimod, which Priothera Ltd. has acquired from Kyorin Pharmaceutical Co. Ltd. (Tokyo:4569), can be a best-in-class therapy for AML.

Under a partnership with Kyorin, Novartis AG (NYSE:NVS; SIX:NOVN) had previously developed mocravimod in immunological indications. After the Swiss pharma deprioritized mocravimod for strategic reasons, the syndicate set up Priothera as a single-asset company with staff from Novartis who had already worked on the program, Fountain Healthcare Partners’ Manus Rogan told BioCentury.

Priothera’s founding CEO is Florent Gros, a former managing director at Novartis Venture Fund. The start-up’s board includes Dhaval Patel, a longtime Novartis executive whose team developed S1PR1 modulators Gilenya fingolimod and Mayzent siponimod for multiple sclerosis. Patel, who was head of research at the Novartis Institutes for BioMedical Research, is now EVP and CSO of UCB S.A. (Euronext:UCB).

S1PR modulation can slow the migration of T cells from lymphatic tissues to the periphery, the company said. A therapeutic that affects the target’s signaling could reduce tissue damage, mortality and morbidity from HSCT transplantation in AML patients.

“Data generated in a Phase IIa study of mocravimod had shown reduced mortality and reduced relapse alongside allogeneic HSCT, not just in AML but also other hematological malignancies,” Rogan said.

Fountain led the round alongside co-leader HealthCap. Also participating were Tekla Capital Management and EarlyBird Capital. Kyorin is a shareholder, and retains mocravimod’s rights in Japan and Korea, according to Rogan.

Priothera expects to conduct a randomized, pivotal trial of mocravimod that will read out in 2023. Conditional approval could follow the next year, Rogan said.