Une sorte de « feu rouge » qui empêche les lymphocytes T, cellules issues de la greffe de cellules souches dans la moelle osseuse, de sortir du système immunitaire et donc de provoquer la maladie du greffon contre l’hôte (une complication courante chez les patients greffés atteints d’un cancer du sang ou de la moelle) tel est le rôle clé du Mocravimod. Soit un candidat médicament immunomodulateur en étude clinique de phase III que développe la biotech Priothera, à Saint-Louis, dans le Haut-Rhin.

Cet essai inclut des patients souffrant d’une leucémie myéloïde aiguë (LMA), le type de leucémie le plus fréquent chez l’adulte. Le taux de survie à 3 ans de cette maladie orpheline, qui provoque 50 000 décès par an dans le monde, avoisine 25%, selon le cabinet de conseil Simon-Kucher.

Les patients recrutés ont bénéficié d’une greffe de cellules souches pour reconstituer leur système immunitaire et attaquer les cellules leucémiques. Mais ce traitement de référence n’est pas sans risque, comptant parmi ses effets secondaires sévères, la maladie du greffon contre l’hôte (GVHD).

Pour l’instant la GVHD est contrecarrée par des immunosuppresseurs, mais ils sont susceptibles d’entraver l’effet de la greffe sur les cellules leucémiques et d’augmenter le risque de récidive. Pour pallier ces inconvénients, le Mocravimod vise à rééquilibrer le système immunitaire en y séquestrant les lymphocytes pour qu’ils n’attaquent pas les tissus de l’hôte, tout en préservant leur efficacité contre la leucémie. « Nous observons déjà 30% de baisse de récidive à mi-chemin de l’essai clinique » indique Florent Gros PDG et cofondateur de Priothera. L’objectif est de réduire de 20% les récidives et la mortalité pour que cet essai soit jugé concluant.

Lever 40 millions d’euros

Cette étude clinique sera réalisée sur 250 patients dans 12 pays dont les États-Unis, le Brésil, la France et le Japon avec le spécialiste des ingrédients pharmaceutiques, Euroapi. Priothera vise l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché à la fin 2027. Pour en assurer le financement, une levée de fonds de 40 millions d’euros est en cours auprès d’investisseurs déjà présents au capital, Fountain Healthcare Partners, Abrdn et EarlyBird Venture Capital, ainsi que de nouveaux entrants européens et américains.

Pour sa levée de série A, la biotech avait levé 33 millions en 2020. Un financement complémentaire est en cours de demande auprès de Bpifrance et du Conseil européen de l’innovation.

En phase 3 d’une étude clinique internationale, la biotech basée à St-Louis (68) prépare une levée de fonds de 60 M€ pour soutenir et diversifier son développement clinique.

Au fil de la confirmation des promesses de son candidat médicament pour le traitement des cancers du sang et de la moelle, la discrète biotech installée à la frontière franco-suisse sort du bois. L’entreprise, fondée en 2020 par des anciens de Novartis à partir d’une molécule – le mocravimod – développée et testée en phase 2 par le laboratoire suisse, fait valoir depuis sa création des perspectives encourageantes. « Les patients atteints de LMA (leucémie aiguë myéloïde) qui ont aujourd’hui la chance d’être traités par desgreffes de cellules souches sont exposés à une probabilité de décès de 10 % à un an, et de30 %à deux ans, en raison d’un risque élevé d’effets secondaires, le GvHD, lorsque le greffon se retourne contre son hôte et attaque ses tissus » , explique le CEO et cofondateur de la biotech, Florent Gros, qui a lui-même vécu cette situation de donneur pour sa soeur atteinte de ce cancer du sang. « L’avantage de notre molécule est qu’elle traite à lafois cet effet secondaire tout en conservant un effet anti cancer prononcé. » Selon les études de Novartis, le mocravimod améliore ainsi le taux de survie des malades jusqu’à 40 % à deux ans par rapport aux traitements actuels, en diminuant la réaction du greffon contre l’hôte, et ce, sans réduire l’activité anti-cancer, ni entraîner d’effets secondaires.

Une phase 3 à deux objectifs

Pour valider ces premiers résultats, Priothera vient de lancer une étude clinique de phase 3 sur deux doses en aveugle auprès de 250 patients dans une centaine d’hôpitaux dans le monde : États-Unis, France, Royaume-Uni, Japon, Taïwan, Amérique latine, etc. « Cette phase vise deux objectifs : une diminution de 20 % du risque de récidive à un an et/ou une augmentation de 20 % de la survie des patients à deux ans », précise le dirigeant. Les résultats définitifs seront donc connus fin 2026, pour une mise sur le marché envisagée fin 2027.